173 médicaments découverts par IA sont en essais cliniques. 2026 est l'année où on saura si la promesse était réelle.

Depuis dix ans, l’industrie pharmaceutique promet qu’AlphaFold et ses successeurs vont transformer la découverte de médicaments. Réduire les timelines de 10-15 ans à 3-6 ans. Améliorer les taux de succès cliniques. Cibler des maladies que les approches traditionnelles n’ont jamais réussi à adresser. Ces promesses ont généré des milliards de dollars d’investissement. Ce qu’elles n’ont pas encore produit, c’est un médicament approuvé.

2026 est l’année où le premier vrai test à grande échelle arrive.

L’état du pipeline

Au début de l’année, plus de 173 programmes de médicaments découverts par IA sont en développement clinique. 15 à 20 d’entre eux entrent en essais de phase III cette année, la phase pivot, celle où les essais sont randomisés, contrôlés, à grande échelle, avec des critères d’efficacité que les autorités réglementaires examineront pour accorder une approbation de mise sur le marché.

L’exemple le plus avancé est rentosertib (ISM001-055), développé par Insilico Medicine pour la fibrose pulmonaire idiopathique. C’est le premier médicament dont la cible thérapeutique et la molécule ont toutes deux été identifiées par IA, sans hypothèse de départ humaine. En phase IIa, il a montré une amélioration mesurable de la fonction pulmonaire contre un déclin significatif dans le groupe placebo sur 12 semaines. Les résultats de phase II complets sont attendus cette année. De son côté, zasocitinib, issu d’une approche de design moléculaire assisté par physique développée par Schrödinger, est déjà en phase III pour une pathologie inflammatoire.

Des taux de succès encourageants, à lire avec précaution

Les taux de succès en phase I et II sont, à ce stade, meilleurs que les chiffres historiques du secteur : 80-90% en phase I contre 40-65% pour les approches traditionnelles, 65-75% en phase II contre 30-45%.

Ces chiffres sont encourageants mais doivent être lus avec précaution. Les programmes en cours ont été sélectionnés dans des conditions favorables, sur des cibles relativement bien comprises, dans des domaines comme l’oncologie et les maladies infectieuses où les données d’entraînement disponibles sont abondantes. La question centrale n’est pas de savoir si un programme va réussir, mais si le taux de succès s’améliore de façon structurelle sur l’ensemble du pipeline.

Ce n’est pas acquis. Plusieurs programmes IA ont échoué en 2025, abandonnés en phase II ou après des résultats sans signal d’efficacité. Un dirigeant du secteur a reconnu publiquement que les attentes avaient été mal calibrées sur la décennie écoulée. L’IA comprime les timelines de découverte et améliore la sélection des candidats dans certaines configurations, c’est réel et documenté. Elle n’a pas encore démontré qu’elle change fondamentalement le taux d’attrition clinique, qui reste la principale source de perte dans le développement pharmaceutique.

Ce que 2026 va vraiment tester

Si les avantages observés en préclinique et en phases précoces survivent au passage à des essais randomisés à grande échelle avec des populations de patients hétérogènes. Un premier médicament approuvé, attendu en 2026 ou 2027 selon la majorité des estimations, ne prouvera pas que l’IA drug discovery fonctionne en général. Il prouvera qu’un programme, sur une cible, dans une maladie, a traversé le gauntlet réglementaire. La validation plus large viendra du pattern sur plusieurs années.

Ce qui ne fait pas débat : l’IA réduit le temps de la découverte initiale d’une décennie à moins de trois ans dans les cas documentés. Pour les maladies rares, où les populations de patients sont trop petites pour financer un développement traditionnel, c’est possiblement la seule voie économiquement viable vers des traitements qui n’auraient jamais existé autrement.

Sources : “AI-Discovered Drugs Reach Phase III”, humai.blog, avril 2026. “AI in drug discovery: predictions for 2026”, Drug Target Review, avril 2026. “Leading AI-driven drug discovery platforms: 2025 landscape”, ScienceDirect, novembre 2025.